Terapie geniche e futuro delle CAR-T: un confronto per parlarne

Si è svolto lo scorso 25 gennaio l’evento “Terapie geniche e futuro delle CAR-T” . Organizzato da Edra, in partnership con Doctor33 e Sanità33 e con il contributo non condizionante di Johnson & Johnson, ha generato un interessante dibattito tra ricerca e scienza.

Terapie geniche e Car-T: perché parlarne

Le CAR-T («Chimeric Antigen Receptor T cell therapies») sono terapie innovative personalizzate contro il cancro che agiscono direttamente sul sistema immunitario, per renderlo in grado di riconoscere e distruggere le cellule tumorali.

Rientrano tra le cosiddette terapie avanzate e, nello specifico, nelle terapie geniche, poiché agiscono attraverso l’inserzione di materiale genetico all’interno delle cellule dell’organismo umano. La terapia CAR-T ha una percentuale di successo molto alta e ha aumentato sensibilmente l’aspettativa di vita dei pazienti che possono accedervi.

Alla luce di queste considerazioni, appare opportuno interrogarsi sulle modalità di accesso alle terapie innovative e potenzialmente salvavita come le CAR-T.

Attraverso un confronto tra mondo scientifico, politico e istituzionale sarà possibile promuovere un ripensamento della governance dell’accesso, con particolare riferimento alle discrepanze regionali agli aspetti organizzativi e alla sostenibilità. 

L’evento Edra: il confronto tra politica e scienza

L’incontro “Terapie geniche e futuro delle CAR-T” organizzato da Edra, in partnership con Doctor33 e Sanità33 e con il contributo non condizionante di Johnson & Johnson, mira ad analizzare questa tematica, guardando alle strategie da mettere in campo in materia.

In apertura dell’evento è intervenuta la Dott.ssa Barbara Rebesco, Direttore politiche del farmaco e dispositivi medici di Alisa, per spiegare il funzionamento di queste terapie. «Più che farmaci, le CAR-T sono procedimenti fatti da step ciascuno dei quali condiziona l’efficacia delle cure. I linfociti del paziente vengono prelevati, re-ingegnerizzati, re-infusi e poi monitorati nel sangue» ha spiegato l’esperta.

Il Dott. Davide Petruzzelli, Presidente La Lampada di Aladino ETS e Coordinatore Nazionale FAVO per le Neoplasie Ematologiche, ha portato invece le istanze dei pazienti. Secondo Petruzzelli c’è ancora molto da fare per facilitare l’accesso a questi farmaci: «A volte si deve cambiare più di una regione per accedere alle CAR-T . Ci sono regioni con 12 centri ed altre con uno solo, la Sardegna non ha un centro accreditato. Il supporto psicologico è un diritto tuttora spesso negato».

Dopo le relazioni scientifiche, si è aperto il confronto tra i vari rappresentanti della politica.

Per la Sen. Beatrice Lorenzin, 5ª Commissione permanente (Bilancio), la priorità è regolamentare l’accesso a questi farmaci e per questo afferma: «Non esiste l’innovazione senza un regolatorio. I paesi che non hanno un regolatorio forte e capace di adattarsi ai cambiamenti e alle trasformazioni scientifiche sono perdenti. Sia dal punto dell’accesso alle terapie dei pazienti sia poi dal lato della politica, dell’industria e della conoscenza di tutto ciò gira intorno all’innovazione». 

L’On Vanessa Cattoi, V Commissione (Bilancio, tesoro e programmazione), parla invece delle politiche attualmente in atto. A questo proposito afferma: «Il coinvolgimento dei pazienti ritengo che sia fondamentale e necessario. Infatti, come intergruppo parlamentare, abbiamo depositato una proposta di legge che vede veramente coinvolti nei centri decisionali anche le associazioni pazienti». 

Per il Sen. Daniele Manca, 5ª Commissione permanente (Bilancio), è necessario affiancare al dibattito internazionale l’avvio di una riforma sanitaria nazionale organica, in cui il ministero dell’Economia al momento di autorizzare una nuova spesa sanitaria consideri anche i risparmi futuri.

Condivide questa linea anche il Sen. Guido Quintino Liris, 5ª Commissione permanente (Bilancio). Liris propone inoltre di valutare l’opportunità di: «Aggiungere tra le spese in conto capitale l’intera voce prevenzione, che con le nuove tecnologie ha un comune denominatore: il costo iniziale molto alto. Questo scoraggia ben presto i decisori, in un contesto dove le regole per i bilanci sono costruite “per cassa”, sulla base delle disponibilità».