Early Perspective: oncoematologia e accesso precoce ai farmaci

Retrospettiva dall'evento Early Perspective

Al via il progetto “Early Perspective” per definire nuove strategie di accesso precoce alle terapie onco-ematologiche innovative.

Il progetto Early Perspective

I progressi scientifici hanno portato a un aumento della sopravvivenza dei pazienti e a un miglioramento della loro qualità di vita. Tuttavia, nonostante gli eccezionali risultati ottenuti dalla ricerca, in Italia alcuni trattamenti rimangono ancora inaccessibili per i pazienti a causa di normative complesse.

Nell’era della medicina personalizzata e dell’innovazione farmaceutica, l’accesso tempestivo ai farmaci innovativi è cruciale, soprattutto per i pazienti affetti da patologie rare o gravi, come quelle onco-ematologiche.

Il progetto Early Perspective: orizzonti, risposte e opportunità per lo sviluppo precoce dell’Early Access dei farmaci in oncoematologia”, promosso da Edra con il contributo non condizionante di Amgen, ha preso in analisi lo stato dell’Accesso Precoce (AP) in Italia. Obiettivo dell’iniziativa: individuare opportunità e sfide per migliorare il sistema e cercare di garantire cure efficaci ai pazienti che ne hanno urgente necessità.

Nell’ambito dell’iniziativa, l’evento di martedì 8 ottobre ha rappresentato un confronto tra esperti del mondo scientifico, politico e istituzionale, riuniti per proporre un ripensamento sulla possibilità di ridurre i tempi tecnici, così come applicato in altri paesi nel panorama europeo, in cui spicca la lungimiranza della Francia.

Pur rappresentando un meccanismo essenziale per consentire l’utilizzo di farmaci innovativi non ancora autorizzati
o per indicazioni terapeutiche differenti da quelle approvate, l’Accesso Precoce in Italia è spesso rallentato da
barriere burocratiche e normative che complicano l’implementazione di queste terapie in tempi rapidi, un ostacolo
significativo per chi soffre di patologie ematologiche gravi. Nel nostro Paese, la finestra temporale tra l’approvazione di un nuovo farmaco da parte dell’EMA e l’effettivo accesso dei pazienti ad esso può arrivare fino a due anni.

Sfide e opportunità dell’early access

Gli esperti coinvolti nel progetto hanno posto l’accento sulle criticità che il sistema di Accesso Precoce in area oncoematologica – e non solo – incontra quotidianamente.

In questo contesto, è emersa la necessità di riformare e semplificare il sistema di AP, favorendo l’introduzione di procedure “accelerate” per quei farmaci che dimostrano un alto valore terapeutico.

Il progetto “Early Perspective” ha poi portato alla messa a fuoco di alcuni punti chiave su cui gli esperti coinvolti hanno proposto di intervenire:
1. Semplificazione delle normative e riduzione delle barriere burocratiche. Risulta infatti necessario snellire le procedure per velocizzare l’accesso ai farmaci innovativi, eliminando ostacoli burocratici che rallentano l’attuazione del sistema di AP.
2. Adozione di procedure accelerate per farmaci ad alto valore terapeutico. Si propone l’introduzione di
percorsi preferenziali per quei farmaci che dimostrano un beneficio terapeutico significativo, in particolare per
patologie gravi o rare.
3. Riduzione dei tempi di accesso post-approvazione EMA. Attualmente in Italia, il ritardo tra l’approvazione da parte dell’EMA e l’effettivo accesso dei pazienti al farmaco può arrivare fino a due anni. Ridurre questo intervallo è pertanto
cruciale per garantire cure tempestive.
4. Allineamento con le best practices europee. La Francia, in particolare, rappresenta un esempio virtuoso di
come implementare l’accesso precoce ai farmaci. L’Italia potrebbe quindi ispirarsi a modelli già applicati in altri Paesi europei per migliorare il proprio sistema.
5. Collaborazione tra istituzioni e industria farmaceutica. Favorire un dialogo costruttivo tra il mondo
scientifico, le istituzioni politiche e le aziende farmaceutiche per identificare soluzioni pratiche che agevolino
l’implementazione dell’Accesso Precoce.
6. Sostenibilità e bilanciamento tra innovazione e accesso equo. Promuovere un sistema che garantisca
sostenibilità economica senza sacrificare l’accessibilità ai farmaci innovativi per tutti i pazienti.
7. Abbattere le disuguaglianze nell’accesso ai farmaci pediatrici. L’accessibilità ai farmaci innovativi in oncologia pediatrica è una sfida significativa, con disuguaglianze pronunciate tra diversi Paesi europei, inclusa l’Italia.

Highlights dai protagonisti

In apertura dell’evento è intervenuto il Prof. Robin Foà, Professore Emerito di Ematologia, Università Sapienza di Roma, che ha parlato delle grandi potenzialità delle terapie innovative: “Ci troviamo di fronte a una possibilità concreta di migliorare significativamente la prognosi di molti pazienti, anche quelli con malattie ad alta difficoltà di trattamento. Va sottolineato come l’uso della chemioterapia si sta progressivamente riducendo per il trattamento di diverse neoplasie ematologiche acute e croniche grazie alle terapie innovative. Tuttavia, affinché questo diventi una realtà diffusa, è essenziale che ci sia un maggiore coordinamento tra ricerca clinica, accesso precoce e le strutture di laboratorio e sanitarie per permettere ai pazienti di beneficiare tempestivamente degli avanzamenti della ricerca scientifica”.

Tra gli interventi anche quello del Prof. Armando Genazzani, Professore Ordinario di Farmacologia presso il Dipartimento di Scienza e Tecnologia del Farmaco dell’Università di Torino. L’esperto ha appunto portato il suo contributo legato al mondo farmacologico: “Ritengo che migliorare l’accesso anticipato ai farmaci sia essenziale per i farmaci che apportano reali benefici e dimostrano un’efficacia significativa dal punto di vista del valore terapeutico. È cruciale garantire un accesso tempestivo a questi farmaci, ma è altrettanto importante stabilire in modo chiaro quali debbano essere soggetti all’early access”.

All’evento sono intervenuti anche dei rappresentanti delle istituzioni, proprio per cercare di dare risposte più concrete sulla tematica.

Tra loro, il Dott. Paolo Siviero, Capo Area Direzione Tecnico Scientifica, Area Attività Regolatori di Farmindustria, che ha affermato: “Le discussioni attualmente in corso e la volontà dimostrata sono segni positivi che possono condurre all’identificazione di un modello italiano, una soluzione praticabile anche per il nostro contesto. È importante ora capire come sviluppare un modello adeguato al nostro sistema sanitario, per garantire che i pazienti possano accedere tempestivamente alle terapie di cui hanno bisogno.”

Infine, l’On. Simona Loizzo, Membro della XII Commissione (Affari Sociali) della Camera dei Deputati, ha ricordato: “Il progresso in ambito oncologico negli ultimi decenni ha aperto scenari fino a poco tempo fa impensabili, offrendo ai pazienti opportunità terapeutiche importanti. Tuttavia, in Italia, l’accesso a tali terapie è spesso ostacolato da normative complesse, che allungano i tempi di approvazione e limitano la tempestività con cui i pazienti possono beneficiare di cure potenzialmente salvavita. In questo contesto, risulta fondamentale promuovere iniziative che favoriscano la condivisione tra comunità scientifica, istituzioni e decisori politici, per sviluppare nuovi modelli regolatori capaci di rispondere ai bisogni urgenti dei pazienti, soprattutto nell’ambito onco-ematologico”.