La Masterclass in Management of Rare Diseases organizzata da Edra, con la sponsorizzazione non condizionante di Celgene – Bristol Myers Squibb e Takeda e grazie al contributo didattico – scientifico di SDA Bocconi, ha preso vita lo scorso 24 febbraio durante la settimana in cui si celebra la consapevolezza sulle malattie rare e si focalizza sulla diagnosi, prevenzione, gestione e trattamento delle malattie rare.
Malattie rare: il panorama attuale
Sono 300.000 milioni le persone nel mondo affette da malattie rare. Il numero di patologie rare conosciute e diagnosticate oscilla tra le 7.000 e le 8.000, ma è una cifra che cresce con l’avanzare della scienza e, in particolare, con i progressi della ricerca genetica. Attualmente in Italia i malati rari sono oltre 2 milioni: 1 su 5 è un bambino.
A partire dal 2022 la comunità mondiale dei malati rari, può contare su un nuovo strumento di promozione dell’equità: la Risoluzione ONU “Addressing the challenges of persons living with rare disease and their family” che è stata approvata a dicembre dall‘Assemblea Generale delle Nazioni Unite.
Nonostante questi segnali positivi, la strada da perseguire è ancora lunga. La difficoltà ad arrivare ad una diagnosi certa, la scarsa disponibilità di cure e il senso di solitudine che i pazienti devono combattere sono ancora problematiche estremamente attuali.
In Italia sono circa 200 sono le strutture sanitarie accreditate. I Centri per malattie rare sono punti di contatto interdisciplinari a cui i pazienti con diagnosi poco chiare possono rivolgersi per ottenere una diagnosi e la successiva presa in carico. I centri lavorano su diverse malattie e coordinano le competenze degli esperti coinvolti.
Data l’organizzazione di questi centri risulta importante per i futuri specialisti che, entrando a far parte dei team porteranno un contributo clinico ed organizzativo, siano formati adeguatamente in termini di gestione manageriale e patologia.
Obiettivo e contenuti del corso
Partendo da questi dati Edra organizza un corso, strutturato in 4 moduli, che si pone l’obiettivo di:
- Garantire la conoscenza manageriale degli aspetti peculiari della presa in carico di un paziente con malattia rara;
- Fornire una formazione avanzata e specialistica nella prevenzione, nella diagnostica, nella presa in carico e nella gestione delle malattie rare;
- Aiutare gli specialisti nell’iter di ottimizzazione dell’assistenza, spesso multidisciplinare, al paziente.
Responsabile scientifico del progetto è il Professor Bruno Dallapiccola, Direttore Scientifico dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù IRCCS di Roma, nonché massimo esperto italiano in materia di malattie rare. In questo breve video il Professore spiega i razionali dell’innovativo e importante percorso formativo, dalla diffusione delle malattie rare alle problematiche che i pazienti affrontano.
