La qualità di vita dei pazienti talassemici passa non solo dall’evoluzione dei trattamenti ma anche dalla formazione multi-specialistica dei medici e dal consolidamento della rete dei centri di cura. In occasione della Giornata Mondiale della Talassemia, che si celebra oggi, ieri alla Triennale di Milano specialisti in Ematologia e Pediatria hanno fatto il punto sullo stato dell’assistenza e sulle prospettive di cura, condividendo, come obiettivo prioritario, la necessità di fornire una formazione avanzata e specialistica nella prevenzione, nella diagnostica, nel trattamento e nella gestione delle emoglobinopatie, con un focus sulla talassemia.
Per questo partirà a giugno la prima Scuola di Alta formazione sulle Emoglobinopatie (Masterclass Management of Hemoglobinopathies),un percorso Masterclass che ha ottenuto il patrocinio di SITE (Società Italiana Talassemie ed Emoglobinopatie), AIEOP (Associazione Italiana di Ematologia e Oncologia Pediatrica) e realizzato con la collaborazione scientifica e didattica di SDA Bocconi. Il Masterclass, organizzato da Edra, coinvolgerà 20 medici e sarà tenuto da una faculty di docenti che operano nei migliori centri italiani per la cura delle emoglobinopatie oltre che da docenti di SDA Bocconi che hanno un expertise specifico in management sanitario. A rendere possibile l’iniziativa Novartis, azienda farmaceutica protagonista nell’area della talassemia, patologia per la quale ha contribuito alle importanti evoluzioni delle terapie negli ultimi anni.
Per il trattamento della patologia, che in Italia conta circa 6 mila pazienti con talassemia severa e che ancora necessitano di trasfusioni, risulta davvero fondamentale un percorso multi specialistico. I medici specializzati, in un futuro prossimo necessiteranno quindi di una formazione che risponda appieno alle necessità del paziente e che non risulti frammentaria, come invece spesso accade.
Ne ha parlato ieri il professor Antonio Piga, professore di Pediatria all’ Università degli Studi di Torino: “L’obiettivo che ci siamo posti con il progetto del Masterclass non è dare informazioni sulla patologia, quanto fornire in modo trasversale tutti gli strumenti necessari e dotare i discenti di un quadro uniforme su tutti glia spetti da tenere in considerazione nella cura del paziente. Inoltre, l’esperienza dei colleghi coinvolti nella faculty della scuola di alta formazione ci permetterà di spiegare in che modo affrontare le varie sfaccettature della patologia senza necessariamente essere degli esperti in tutte le specialità. Sapremo fornire tutti i tasselli del mosaico per la gestione di ciascun paziente, che va considerato nella sua unicità”.
Le terapie negli ultimi quindici anni si sono evolute e sono state introdotte nuove soluzioni. Oggi si guarda al futuro. “Le forme più gravi di talassemia richiedono trasfusioni di sangue che però comportano un accumulo di ferro negli organi e necessitano di una terapia ferrochelante attraverso la quale si può rimuovere il ferro in eccesso accumulato negli organi – spiega la professoressa Maria Domenica Capellini, Professore di Medicina Interna, Università degli Studi di Milano e Responsabile Centro di malattie rare Fondazione IRCCS “Ca Granda” Policlinico Milano-. Fino a 15 anni fa c’era un solo farmaco ferrochelante disponibile e che per essere efficace doveva essere somministrato con una pompa sottocute per otto/dieci ore al giorno tutti i giorni. Negli ultimi dieci anni sono stati introdotti i chelanti orali che hanno migliorato l’aderenza alla terapia. Altro aspetto innovativo e salvavita è rappresentato dal trapianto di midollo e la terapia genica. In Italia la situazione è migliore rispetto ad altri Paesi, grazie al contributo fornito dai pediatri a partire da anni ’80. Oggi però va ravvivata l’attenzione su queste patologie: è necessario proseguire l’aggiornamento ed è fondamentale la formazione di giovani medici che siano pronti a raccogliere il testimone degli specialistiche si sono occupati di queste patologie per anni”.
Al centro rimangono i bisogni del paziente, la loro necessità di continuare a fare progetti nonostante la malattia e poter continuare a lavorare migliorando qualità e aspettative di vita. La maggior parte dei pazienti si aspetta di avere farmaci siano sempre più efficaci, sicuri e con minori effetti collaterali e di potersi rivolgere a centri di cura specializzati.
“In Italia 10mila persone soffrono di emoglobinopatie e circa il 10% della popolazione italiana è portatrice sana di anomalie dell’emoglobina – aggiunge il professor Gian Luca Forni, Responsabile del Centro della Microcitemia e delle Anemie Congenite dell’E.O. Ospedali Galliera di Genova e Presidente SITE-. Queste patologie hanno una richiesta sanitaria importante, perché, grazie alle nuove terapie, il tasso di sopravvivenza è cresciuto e l’età dei pazienti è sempre più alta. Per questo necessitano di una rete di centri di riferimento anche per la prevenzione e la gestione delle complicanze e che possano fornire un supporto continuo. La rete esistente negli ultimi anni ha perso vigore e va alimentata: l’Italia è infatti il Paese con la migliore gestione del paziente nel mondo, ma questo primato va mantenuto e il background degli specialisti va trasmesso per la formazione di una nuova generazione di specialisti; è questo l’obiettivo del Masterclass”.
“Questo Masterclass ha un forte valore sociale e di immagine – commenta Stefania Morandi, Business Development Director – in primis per lo sponsor ma anche per Edra. Si propone di formare una nuova classe di specialisti esperti, risponde alle esigenze dei pazienti per un ulteriore miglioramento della qualità di vita e supporta il sistema salute nella gestione di una patologia cronica e di elevata complessità da ogni punto di vista, clinico e organizzativo.
“Mi piace sottolineare che Novartis ha pensato subito e solo a Edra come partner per realizzare questo ambizioso progetto. Ci ha chiamato ad ottobre e a gennaio avevamo già pronta la struttura progettuale, la faculty e anche il contratto. Penso che solo Edra sia in grado di fare questo: riunire e far collaborare le eccellenze italiane cliniche -solitamente non abituate a farlo – e manageriali sotto l’egida di un progetto comune di alto profilo che potrà essere portato come esempio anche all’estero”.
