Martedì 15 luglio è stato presentato in Senato il documento ‘Deestrategy’, promosso da Ucb Pharma in collaborazione con Edra. Il documento ha l’obiettivo di supportare l’attuazione del Piano nazionale malattie rare (Pnmr) 2023-2026.
Deestrategy: il futuro delle malattie rare
Garantire un passaggio fluido dall’età pediatrica a quella adulta per i pazienti affetti da malattie neurologiche croniche rare rappresenta oggi una priorità del SSN.
È su questo tema cruciale che si è concentrato l’evento istituzionale “Transizione dall’età pediatrica all’età adulta nelle malattie neurologiche croniche. Garantire la continuità dei percorsi assistenziali multidisciplinari e integrati nel contesto del Piano nazionale malattie rare 2023-2026”, organizzato su iniziativa del Senatore Franco Zaffini, presidente della Commissione Sanità e Lavoro.
Durante l’incontro è stato presentato “Deestrategy”, documento realizzato da UCB Pharma ed Edra, che propone soluzioni concrete per l’attuazione del Pnmr 2023-2026. Un focus particolare è sulle encefalopatie dello sviluppo ed epilettiche (Dees), un gruppo di patologie rare e complesse che comprende la sindrome di Lennox-Gastaut, la sindrome di Dravet, la sindrome di Angelman e la sindrome da deficienza di CDKL5.
Le epilessie rare, tra cui le Dees, sono caratterizzate da crisi epilettiche farmacoresistenti. Queste sono spesso associate a disturbi cognitivi, neurologici, psichiatrici e, in alcuni casi, a un interessamento sistemico.
La loro insorgenza precoce, generalmente in età infantile, impone una presa in carico sanitaria complessa e continuativa. Tuttavia, il passaggio dall’età pediatrica a quella adulta si configura come uno snodo critico. Infatti, secondo gli esperti, possono emergere nuovi bisogni clinici, evoluzioni sintomatiche e la necessità di rivedere i trattamenti, con rischi di ritardi o discontinuità nell’assistenza.
Proprio per rispondere a questa sfida, Deestrategy propone un modello di transizione innovativo, sostenibile e integrato. L’iniziativa si colloca in un momento strategico per l’implementazione del Pnmr, che punta su accesso equo alle cure, superamento delle disuguaglianze territoriali e maggiore integrazione tra servizi sanitari e socioassistenziali.
Il punto di vista dei protagonisti
In apertura dell’evento è intervenuto il sottosegretario alla Salute con delega alle malattie rare, Marcello Gemmato. Nel suo intervento, il sottosegretario ha ricordato il valore del nostro SSN e il grande impegno nella tutela dei pazienti con malattie rare.
A questo proposito Gemmato ha affermato: “L’Italia è il secondo Paese al mondo e il primo in Europa per diagnosi, presa in carico e screening di queste patologie. Un risultato possibile grazie a un vero ecosistema fatto di istituzioni, operatori sanitari, associazioni di pazienti e industria. Mi congratulo quindi per l’iniziativa del documento Deestrategy, che punta giustamente su un approccio multidisciplinare per affrontare una delle principali criticità che il nostro ministero ha individuato come prioritaria. Tra queste la riduzione delle diseguaglianze tra Nord e Sud, ma anche tra territori all’interno delle stesse regioni”.
Tra le voci istituzionali, è intervenuto anche il senatore Ignazio Zullo, che ha evidenziato: “Il disegno di legge in materia di epilessia può essere lo strumento per dare risposte alle tante famiglie che convivono con encefalopatie epilettiche rare. L’inserimento di queste patologie nel testo normativo rappresenta un impegno chiaro a superare le disomogeneità territoriali nei percorsi di cura e assistenza”.
Sulla stessa linea, la senatrice Daniela Sbrollini ha sottolineato l’impegno dell’Intergruppo Malattie Rare: “L’Intergruppo nasce per dare voce alle persone che troppo spesso restano invisibili. Un modello basato su innovazione digitale, approccio multidisciplinare e sostenibilità rappresenta una strada concreta per garantire equità di accesso e qualità delle cure su tutto il territorio nazionale”.
Di grande rilievo anche l’intervento di Federico Chinni, General Manager di UCB Italia, che ricordato il valore dell’iniziativa e l’impegno dell’azienda in quest’ambito. L’esperto ha poi ricordato: “Per promuovere interventi capaci di migliorare i percorsi assistenziali lungo tutto il ciclo di vita, garantendo un approccio integrato e multidisciplinare, abbiamo lavorato al fianco di federazioni di pazienti, clinici esperti, epilettologi, neurologi, neuropsichiatri infantili, referenti regionali della rete malattie rare, programmatori sanitari, direttori di distretto e farmacisti ospedalieri”.
